Une thérapie génique a permis à cinq enfants, en Chine, d’entendre pour la première fois. Six mois après le traitement, les cinq avaient une audition correspondant à 50 ou 60 % d’une audition normale.
Retrouver ses facultés auditives
Comme il s’agissait d’enfants nés sourds à cause d’une mutation génétique rare, l’idée derrière cette thérapie génique était donc de corriger cette mutation.
Il s’agit plus spécifiquement d’un gène qui produit une protéine appelée otoferline: celle-ci joue un rôle-clé dans les liens entre les cellules qui, dans les oreilles, détectent les sons, et celles qui transmettent les signaux au cerveau. Chez les enfants porteurs de cette mutation, le gène ne produit pas la protéine en question.
Un usage clinique testé et approuvé
La première phase du traitement, en 2022, avait ciblé une seule oreille chez six enfants. Ces cinq nouveaux enfants deviennent les premiers à avoir reçu le traitement pour les deux oreilles.
![Fontionnement de la thérapie génique](https://l-express.ca/wp-content/uploads/2024/06/Fonctionnement-de-la-therapie-genique-290x300.jpg)
Mais cette expérience dirigée à l’Université Fudan de Shanghai, décrite dans la dernière édition de la revue Nature Medicine, est une parmi quelques-unes en cours à travers le monde : déjà, on rapporte que deux enfants au Royaume-Uni et un aux États-Unis ont retrouvé l’audition dans une oreille.
Thérapie génique et ARN messager
On parle de thérapie génique depuis les années 1990: chaque fois, il s’agit d’apporter des modifications à l’ADN d’un patient pour combattre une maladie génétique. Dans ce cas-ci, il s’agit de «livrer» la version «normale» du gène à l’endroit approprié (ici, les cellules sensorielles des oreilles), avec l’aide d’un virus, dans l’espoir que le gène «fonctionnel» prenne la place de l’autre.